招财猫配资
近日，中国医药集团有限公司旗下北京天坛生物（600161）制品股份有限公司核心子公司——成都蓉生药业有限责任公司（简称“国药天坛蓉生”）研发的“注射用重组人凝血因子Ⅷ”（简称“重组FⅧ”）儿童临床研究取得突破性进展。根据重组FⅧ在<12岁人群的Ⅲ期临床试验结果显示，使用本品进行常规预防治疗能显著降低患儿的出血频率，患者的关节健康评分（HJHS 评分）、靶关节数和生活质量评分（CHO-KLAT 评分）均能获得改善。对于预防期间的突破性出血，使用本品也能有效控制。安全性分析结果显示，该药物在临床应用过程中对该人群血友病A患者具有良好的安全性。后续本品儿童适应症获批上市后，将为我国血友病A患儿带来更多治疗选择。
根据《中国血友病诊治报告2023》[1]数据，截至2023年6月，共有261家中心通过全国血友病登记系统完成注册，累计登记了4万余例包括血友病在内的遗传性出血性疾病病例，其中血友病A患者17779例。因治疗延迟，36%成人患者出现关节畸形。我国的血友病治疗史经过不充分按需治疗、小剂量预防治疗探索，目前已经往更高疗效的较高剂量预防及个体化预防治疗迈进。
儿童期是血友病治疗的关键时期，《中国血友病管理指南（2024版）》[2]推荐，对于重型血友病患儿，建议在关节疾病发生之前，最好是在3岁之前开始使用凝血因子进行预防治疗。通过及早采取规范化预防治疗、有效控制出血，血友病儿童可以像其他孩子一样健康成长。
1
跨龄守护：儿童与成人共享卓越疗效
青少年和成人疗效奠定儿童用药信心
2023年9月8日，由国药天坛蓉生自主设计开发的注射用重组人凝血因子Ⅷ已正式获批上市，被批准用于12岁及以上血友病A患者（先天性凝血因子Ⅷ缺乏）出血的控制和预防。该产品的获批基于一项序贯设计、多中心临床试验，在青少年和成人患者中展现出了卓越疗效。
“紧急止血”效果好
研究结果显示，12岁及以上血友病A患者使用国药天坛蓉生重组FⅧ按需治疗血友病患者的797例次出血事件中，临床止血成功率（“极好+良好”）为98%，其中79%的出血事件仅需注射1次即可止血。
“零出血（未发生突破性出血）”招财猫配资
研究结果显示，12岁及以上血友病A患者使用国药天坛蓉生重组FⅧ预防治疗期间，83.9%的患者实现零出血（未发生突破性出血），患者总年化出血率由按需治疗的29.3次降至预防治疗的0.3次。在国内外产品中的有效率具有明显优势。
“关节守护”
国药天坛蓉生重组FⅧ预防治疗前血友病关节健康评分（HJHS）平均32.73分，预防治疗后平均30.31分，较预防治疗前平均降低了2.42分,最多降低了21分，充分说明本品在改善关节功能方面的有效性。
2
守护黄金成长期：规律预防，共赢未来
关节腔内出血造成滑膜增生，如再次受冲击可能导致再发出血，增生的滑膜通过释放炎症因子和降解酶侵犯关节组织，从而引起关节炎症。重度血友病患儿在1-2岁开始出现关节出血，到6岁逐渐加重到20次/年左右，持续到12岁以上则有>80%发展为关节病炎症，如果不进行预防，患者未来致残将不能避免[2~3]。
预防治疗可减少患儿出血的发生
南京鼓楼医院团队于2017年发表的血友病A儿童患者大剂量预防治疗研究显示，患儿的年均出血次数减少了90.7%，患儿的关节年均出血次减少了91.6%[1]。
预防治疗可减少关节损伤
《中国血友病患者治疗模式与疾病负担研究报告》[4]数据显示，血友病患者平均手术次数0.60±1.15 次。接受手术的患者中，关节置换术是最常见的手术，占所有接受手术患者的 46.58%(N=75)，其次是滑膜切除术(14.29%，N=23)
国外一项研究显示[5]，65名年龄小于30个月的男孩被随机分配到预防组（32名男孩）或按需治疗组（33名男孩）。当男孩达到6岁时，预防组93%的男孩关节结构正常，而按需治疗组仅为55%（P=0.006）。
提升FⅧ谷浓度,更多患儿可以达到零出血
预防治疗的目的是通过将FⅧ水平维持在1IU/dl 以上，使重型血友病患者(基线FⅧ:C<1IU/dl)的出血表型转化成非重型(中间型或轻型)血友病患者的出血表型，减少自发性出血，减低关节病变的发生率。同时，预防治疗还可以防止其他严重出血的发生，如颅内出血、肌肉出血和腹腔内出血等。
2019年,北京儿童医院团队发表了中国首个重型血友病A儿童PK指导的三级预防研究。结果显示,患儿FⅧ谷浓度均值从调整前的0.37IU/dL,升至1.19IU/dL,年化关节出血率得到下降[6]，证实了基于PK及谷浓度的个体化预防治疗的可行性。
基线因子水平每增加1IU/dl (在未采取预防治疗的血友病患者中)，出血频率就会降低，当基线F Ⅷ水平高于15IU/dl (15%)时，自发性出血少见。大多数临床医师倾向于更高的谷水平(>3~5IU/dl,或更高)，并根据个人的活动、生活方式和PK进行个体化治疗。
3
破局之光：更优蓉生重组方案
国药天坛蓉生重组人凝血因子Ⅷ为血友病儿童带来全新用药选择。
全球领先工艺：1）细胞培养工艺为连续灌流培养：可使用较小规模的生物反应器实现较高的产能；可以最大程度的确保人凝血因子Ⅷ的活性及稳定性。2）采用四步层析纯化工艺：产品纯度高。3） 整个生产工艺及最终制剂配方中均无人源和动物源性物质添加，采用三种不同原理的病毒病毒灭活/去除工艺：产品安全性得到了极大保障。
卓越临床数据：
研究结果显示，在<12岁经治疗的重型血友病A患儿中，使用重组FⅧ进行预防治疗，能够显著降低患儿的出血频率，患者的关节健康评分（HJHS 评分）、靶关节数和生活质量评分（CHO-KLAT 评分）均能获得改善。对于预防治疗期间的突破性出血，使用本品也能有效控制。
“Treatment for all——不让一个孩子掉队”这不仅是承诺，更是行动，国药天坛蓉生用重组技术为血友病儿童铸造 “生命钢甲”招财猫配资，未来也将持续深耕，以创新兑现生命平等，让每一次跌倒，不再是成长的休止符，让每一份创新，化作不让一个孩子掉队的底气。同时，也呼吁全社会携手，为罕见病儿童点亮平等、尊严、充满希望的明天！
龙辉配资提示：文章来自网络，不代表本站观点。
相关文章
沪深京指数
热点资讯
