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近日,中国医药集团有限公司旗下北京天坛生物(600161)制品股份有限公司核心子公司——成都蓉生药业有限责任公司(简称“国药天坛蓉生”)研发的“注射用重组人凝血因子Ⅷ”(简称“重组FⅧ”)儿童临床研究取得突破性进展。根据重组FⅧ在<12岁人群的Ⅲ期临床试验结果显示,使用本品进行常规预防治疗能显著降低患儿的出血频率,患者的关节健康评分(HJHS 评分)、靶关节数和生活质量评分(CHO-KLAT 评分)均能获得改善。对于预防期间的突破性出血,使用本品也能有效控制。安全性分析结果显示,该药物在临床应用过程中对该人群血友病A患者具有良好的安全性。后续本品儿童适应症获批上市后,将为我国血友病A患儿带来更多治疗选择。
根据《中国血友病诊治报告2023》[1]数据,截至2023年6月,共有261家中心通过全国血友病登记系统完成注册,累计登记了4万余例包括血友病在内的遗传性出血性疾病病例,其中血友病A患者17779例。因治疗延迟,36%成人患者出现关节畸形。我国的血友病治疗史经过不充分按需治疗、小剂量预防治疗探索,目前已经往更高疗效的较高剂量预防及个体化预防治疗迈进。
儿童期是血友病治疗的关键时期,《中国血友病管理指南(2024版)》[2]推荐,对于重型血友病患儿,建议在关节疾病发生之前,最好是在3岁之前开始使用凝血因子进行预防治疗。通过及早采取规范化预防治疗、有效控制出血,血友病儿童可以像其他孩子一样健康成长。
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跨龄守护:儿童与成人共享卓越疗效
青少年和成人疗效奠定儿童用药信心
2023年9月8日,由国药天坛蓉生自主设计开发的注射用重组人凝血因子Ⅷ已正式获批上市,被批准用于12岁及以上血友病A患者(先天性凝血因子Ⅷ缺乏)出血的控制和预防。该产品的获批基于一项序贯设计、多中心临床试验,在青少年和成人患者中展现出了卓越疗效。
“紧急止血”效果好
研究结果显示,12岁及以上血友病A患者使用国药天坛蓉生重组FⅧ按需治疗血友病患者的797例次出血事件中,临床止血成功率(“极好+良好”)为98%,其中79%的出血事件仅需注射1次即可止血。
“零出血(未发生突破性出血)”招财猫配资
研究结果显示,12岁及以上血友病A患者使用国药天坛蓉生重组FⅧ预防治疗期间,83.9%的患者实现零出血(未发生突破性出血),患者总年化出血率由按需治疗的29.3次降至预防治疗的0.3次。在国内外产品中的有效率具有明显优势。

“关节守护”
国药天坛蓉生重组FⅧ预防治疗前血友病关节健康评分(HJHS)平均32.73分,预防治疗后平均30.31分,较预防治疗前平均降低了2.42分,最多降低了21分,充分说明本品在改善关节功能方面的有效性。
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守护黄金成长期:规律预防,共赢未来
关节腔内出血造成滑膜增生,如再次受冲击可能导致再发出血,增生的滑膜通过释放炎症因子和降解酶侵犯关节组织,从而引起关节炎症。重度血友病患儿在1-2岁开始出现关节出血,到6岁逐渐加重到20次/年左右,持续到12岁以上则有>80%发展为关节病炎症,如果不进行预防,患者未来致残将不能避免[2~3]。
预防治疗可减少患儿出血的发生
南京鼓楼医院团队于2017年发表的血友病A儿童患者大剂量预防治疗研究显示,患儿的年均出血次数减少了90.7%,患儿的关节年均出血次减少了91.6%[1]。
预防治疗可减少关节损伤
《中国血友病患者治疗模式与疾病负担研究报告》[4]数据显示,血友病患者平均手术次数0.60±1.15 次。接受手术的患者中,关节置换术是最常见的手术,占所有接受手术患者的 46.58%(N=75),其次是滑膜切除术(14.29%,N=23)
国外一项研究显示[5],65名年龄小于30个月的男孩被随机分配到预防组(32名男孩)或按需治疗组(33名男孩)。当男孩达到6岁时,预防组93%的男孩关节结构正常,而按需治疗组仅为55%(P=0.006)。
提升FⅧ谷浓度,更多患儿可以达到零出血
预防治疗的目的是通过将FⅧ水平维持在1IU/dl 以上,使重型血友病患者(基线FⅧ:C<1IU/dl)的出血表型转化成非重型(中间型或轻型)血友病患者的出血表型,减少自发性出血,减低关节病变的发生率。同时,预防治疗还可以防止其他严重出血的发生,如颅内出血、肌肉出血和腹腔内出血等。
2019年,北京儿童医院团队发表了中国首个重型血友病A儿童PK指导的三级预防研究。结果显示,患儿FⅧ谷浓度均值从调整前的0.37IU/dL,升至1.19IU/dL,年化关节出血率得到下降[6],证实了基于PK及谷浓度的个体化预防治疗的可行性。
基线因子水平每增加1IU/dl (在未采取预防治疗的血友病患者中),出血频率就会降低,当基线F Ⅷ水平高于15IU/dl (15%)时,自发性出血少见。大多数临床医师倾向于更高的谷水平(>3~5IU/dl,或更高),并根据个人的活动、生活方式和PK进行个体化治疗。
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破局之光:更优蓉生重组方案
国药天坛蓉生重组人凝血因子Ⅷ为血友病儿童带来全新用药选择。
全球领先工艺:1)细胞培养工艺为连续灌流培养:可使用较小规模的生物反应器实现较高的产能;可以最大程度的确保人凝血因子Ⅷ的活性及稳定性。2)采用四步层析纯化工艺:产品纯度高。3) 整个生产工艺及最终制剂配方中均无人源和动物源性物质添加,采用三种不同原理的病毒病毒灭活/去除工艺:产品安全性得到了极大保障。
卓越临床数据:
研究结果显示,在<12岁经治疗的重型血友病A患儿中,使用重组FⅧ进行预防治疗,能够显著降低患儿的出血频率,患者的关节健康评分(HJHS 评分)、靶关节数和生活质量评分(CHO-KLAT 评分)均能获得改善。对于预防治疗期间的突破性出血,使用本品也能有效控制。
“Treatment for all——不让一个孩子掉队”这不仅是承诺,更是行动,国药天坛蓉生用重组技术为血友病儿童铸造 “生命钢甲”招财猫配资,未来也将持续深耕,以创新兑现生命平等,让每一次跌倒,不再是成长的休止符,让每一份创新,化作不让一个孩子掉队的底气。同时,也呼吁全社会携手,为罕见病儿童点亮平等、尊严、充满希望的明天!
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